Liệu pháp mới mang lại hy vọng cho người bệnh viêm võng mạc sắc tố

Một liệu pháp gien được thử nghiệm thành công tại ĐH Bang Michigan trên những con chó mắc bệnh di truyền về mắt đã sẵn sàng phát triển lâm sàng cho những bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp gọi là viêm võng mạc sắc tố.

(VLO) Một liệu pháp gien được thử nghiệm thành công tại ĐH Bang Michigan trên những con chó mắc bệnh di truyền về mắt đã sẵn sàng phát triển lâm sàng cho những bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp gọi là viêm võng mạc sắc tố.

GS Simon Petersen-Jones và Donald R. Meyers, cùng William E. Dunlap- Chủ tịch cơ sở sức khỏe dành cho chó (ĐH Thú y Bang Michigan) và các cộng tác sự đã xuất bản “Phát triển liệu pháp tăng cường gien có thể dịch mã cho CNGB1- Viêm võng mạc sắc tố” trên tờ Molecular Therapy.

Viêm võng mạc sắc tố là một bệnh di truyền hiếm gặp gây giảm thị lực do tế bào cảm nhận ánh sáng ở võng mạc bị chết. Mất thị lực bắt đầu từ khi còn trẻ và tiến triển trong suốt cuộc đời.

GS Petersen-Jones cho biết: “Hiện tại, nhu cầu điều trị để cứu thị lực của bệnh nhân mắc CNGB1- viêm võng mạc sắc tố vẫn chưa được đáp ứng. Liệu pháp đầy hứa hẹn hoạt động rất tốt ở chó này hiện đã được phát triển đủ để bước tiếp theo là đưa nó vào thử nghiệm lâm sàng ở bệnh nhân người”.

Phòng khám Cleveland ước tính bệnh viêm võng mạc sắc tố ảnh hưởng đến khoảng 2 triệu người trên toàn thế giới. Hiện không có cách chữa trị, liệu pháp này có thể giúp ngăn chặn tình trạng mất thị lực ở những bệnh nhân mắc bệnh viêm võng mạc sắc tố này.

MINH CHÂU (Nguồn: MedicalXpress)