Đột phá trong chỉnh sửa DNA và RNA giúp chữa trị đến 15.000 bệnh

Các nhà khoa học thuộc Viện Công nghệ Massachusetts (MIT) và ĐH Harvard đã phát hiện ra 2 kỹ thuật chỉnh sửa gien để xác định các đột biến gây ra các bệnh như xơ nang và chứng loạn dưỡng cơ Duchenne.

Cả 2 bệnh và khoảng 1/2 các rối loạn di truyền của con người là do các đột biến trong các ký tự đơn trong hệ gien của con người, trong đó một ký tự “A” xuất hiện nơi phải là “B”.

Hệ thống chỉnh sửa gien mới được phát triển có thể nhắm mục tiêu các đơn vị nhỏ nhất của DNA hoặc RNA để hoàn tác các đột biến gây xơ nang.

Một hệ thống chỉnh sửa DNA trong chính bộ gien, trong khi hệ thống khác nhắm vào RNA, vận chuyển các thông điệp di truyền để tạo ra các protein.

Các hệ thống chỉnh sửa hoạt động trong các tế bào sống và nếu các nhà nghiên cứu có thể tìm cách phân phối chúng đến bệnh nhân một cách an toàn và hiệu quả, chúng có thể được sử dụng để đảo ngược các đột biến gây ra hơn 15.000 bệnh di truyền.

Cả DNA và RNA đều chứa 4 thành phần cơ bản: adenine, thymine, guanine và cytosine. Xơ nang là do đột biến gien di truyền dẫn đến sản sinh chất nhầy bất thường ở phổi và hệ tiêu hóa.

Chất nhầy dày hơn bình thường tích tụ và chặn đường thở. Nó có thể được kiểm soát bằng máy thở, thuốc hít và thuốc điều trị, thậm chí phải cấy ghép phổi. Hiện chưa có phương pháp chữa trị chứng xơ nang nên nó có thể gây tử vong.

Với công nghệ chỉnh sửa gien mới này, các nhà khoa học có thể viết lại một phần bộ gien hoặc trình giả thuyết của nó. Họ đã tạo ra một trình soạn thảo cơ sở DNA do TS. David Liu làm trưởng nhóm. Hệ thống biên soạn gien của họ được gọi là Adenine Base Editor hay ABE.

Ông cho biết: “Tạo ra một máy làm thay đổi di truyền cần để điều trị bệnh là một bước tiến quan trọng, nhưng nó chỉ là một phần của điều cần thiết để điều trị bệnh nhân.

Chúng tôi vẫn phải cung cấp máy móc, phải kiểm tra độ an toàn của nó, phải đánh giá tác động có lợi của nó trên động vật và bệnh nhân và xem xét chống lại bất kỳ phản ứng phụ nào- chúng tôi cần phải làm nhiều thứ nữa”.

HẢI HUỲNH (Nguồn: Mail Online/Health)